2025年國際兒童腫瘤學會（SIOP）年會近日在荷蘭阿姆斯特丹舉行。作為全球規(guī)模最大、級別最高的兒童腫瘤學術會議，SIOP年會始終匯聚國際一流臨床醫(yī)生與科學家，共同推動領域前沿進展。在這一權威學術舞臺上，中山大學腫瘤防治中心兒童腫瘤科主任張翼鷟教授作為主要研究者，團隊成員王娟教授代表多中心研究者口頭報告了我國自主研發(fā)的新一代泛TRK抑制劑佐來曲替尼（zurletrectinib, ICP-723）在兒童及青少年晚期實體瘤中的I/II期臨床數(shù)據(jù)，引發(fā)全球學界關注。

研究顯示，佐來曲替尼在兒童/青少年NTRK基因融合陽性實體瘤患者中顯示出可控的安全性和較好的抗腫瘤活性，表明其是NTRK基因驅動的惡性腫瘤的潛在療法，特別是在克服第一代 TRK 抑制劑的耐藥性方面，展現(xiàn)出較好的有效性，為這類腫瘤帶來了新的治療方向。

精準靶向：從“癌種”到“基因”的治療革命  

報告指出，NTRK基因融合陽性腫瘤雖然整體罕見，但在兒童中的發(fā)生率高于成人，常見于嬰兒纖維肉瘤、分泌性乳腺癌、神經(jīng)膠質瘤等特定類型。這類腫瘤由NTRK基因與其他基因異常融合驅動，傳統(tǒng)化療和放療效果有限，且毒性較大。而TRK抑制劑的問世，標志著腫瘤治療模式從“依據(jù)發(fā)病部位”轉向“依據(jù)驅動基因”的根本性變革。  

“只要檢測出NTRK基因融合，無論腫瘤發(fā)生在腦部、軟組織還是其他器官，都可以使用同一種靶向藥物治療，這就是‘異病同治’的理念，”張翼鷟教授解釋道，“佐來曲替尼作為我國原研的第二代TRK抑制劑，不僅能用于初治患者，對第一代TRK抑制劑耐藥的患者也同樣有效。”

臨床數(shù)據(jù)亮眼，耐藥患者迎來新機

據(jù)研究結果，入組的NTRK融合陽性患兒客觀緩解率（ORR）達到90%，而對第一代TRK抑制劑耐藥的已完成療效評價的患者均實現(xiàn)部分緩解。在安全性方面，未出現(xiàn)劑量限制性毒性，治療相關不良事件多為1-2級。報告強調，這一數(shù)據(jù)證明了佐來曲替尼治療NTRK/ROS1 基因融合陽性實體瘤患者的潛力，尤其在克服耐藥問題上，為耐藥后無藥可用的患兒提供了新的生存希望。

檢測普及與藥物可及性雙提升

如何判斷患兒是否為NTRK基因融合陽性？張翼鷟教授表示，必須通過二代測序（NGS）等分子病理檢測對腫瘤組織進行基因分析。目前，國內大型腫瘤中心已普遍開展NTRK融合檢測，但基層醫(yī)院仍面臨技術和成本挑戰(zhàn)。她呼吁患兒家長前往有條件的專科醫(yī)院進行檢測，并密切關注國家醫(yī)保政策動態(tài)。“隨著更多靶向藥納入醫(yī)保，基因檢測的重要性將進一步凸顯，檢測普及度也有望持續(xù)提高。”

“星光計劃”加速新藥落地，患兒福音將至

值得關注的是，佐來曲替尼近日被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）納入“抗腫瘤藥物研發(fā)鼓勵試點計劃（星光計劃）”。張翼鷟教授認為，這不僅體現(xiàn)了國家對兒童腫瘤患者的重視，也將顯著加速藥物審評和上市進程。“這意味著更多患兒有望盡早用上這一高效、安全的靶向藥，甚至改變部分患兒的治療結局。”

精準醫(yī)療時代：從單藥到聯(lián)合，未來可期

對于TRK抑制劑與其他治療手段的關系，張翼鷟教授表示，目前佐來曲替尼作為單藥已顯示出卓越療效，而未來是否與化療、免疫治療或其他靶向藥聯(lián)用，仍需進一步探索。“我們正站在精準醫(yī)療的門檻上。隨著研究的深入，兒童腫瘤治療將越來越個體化、低毒化，‘去化療’或許不再遙遠。”

給患兒家庭的建議：積極檢測，科學溝通  

面對正在與疾病抗爭的家庭，張翼鷟教授建議，首先要選擇專業(yè)的兒童腫瘤診療中心，與經(jīng)驗豐富的醫(yī)療團隊保持密切溝通。若懷疑NTRK基因融合，應主動咨詢主治醫(yī)生，了解檢測方案與治療可能性。此外，她鼓勵家長通過患者組織、公益平臺和藥物研發(fā)企業(yè)官方渠道獲取信息，保持希望，科學應對。

“腫瘤精準治療的時代已經(jīng)到來，”張翼鷟教授總結道，“我們期待像佐來曲替尼這樣的國產(chǎn)創(chuàng)新藥能盡快惠及更多患兒，讓這些小小的生命，在科學的護航下走向更遠的未來。”

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